Uso off-label di farmaci orfani: una risorsa valida, ma servono regole più precise

Farmaci - Immagine esemplificativaUn'indagine belga evidenzia luci e ombre di una pratica clinica che, se messa in atto nell'interesse dei pazienti, può essere di grande utilità nella lotta alle malattie rare

Quando si parla dell'uso 'off-label' di un farmaco, che in italiano può essere all'incirca tradotto come uso 'fuori etichetta', ci si riferisce al caso in cui un medico decida di prescrivere un medicinale in modalità, oppure per indicazioni o popolazioni di pazienti, che sono diverse da quelle ufficialmente approvate ed inserite nel foglietto illustrativo dello stesso medicinale. L'utilizzo off-label di farmaci sembra essere diventata una tendenza sempre più diffusa, soprattutto in ambiti clinici 'difficili' come quello delle malattie rare, un settore in cui ad una grande varietà di patologie, spesso molto gravi, si contrappone tuttora una mancanza di terapie specifiche, i cosiddetti 'farmaci orfani'.

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