L’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) è il primo Centro Studi e think-tank interamente dedicato allo sviluppo di policy innovative per la governance e la sostenibilità del settore delle cure per malattie rare. Nasce nel 2016 da una iniziativa congiunta del Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e di Osservatorio Malattie Rare OMAR con l’obiettivo di colmare la lacuna di conoscenze e informazioni sul settore e favorire un confronto aperto e diretto tra istituzioni e principali stakeholder.
Da Centro Studi si è naturalmente evoluto in una piattaforma multistakeholder alla quale oggi partecipano attivamente i maggiori esperti in materia di malattie e tumori rari e farmaci orfani.
La Vision di OSSFOR è un sistema di gestione per le malattie rare perfettamente integrato nel Sistema Sanitario Nazionale ed in quelli regionali attraverso percorsi dedicati. Un sistema nel quale l’utilizzo delle terapie possa essere ottimizzato al fine di massimizzarne il ritorno in termini di salute compensando, così, gli importanti investimenti necessari a sostenerlo. Un sistema nel quale i farmaci orfani (FO) siano valutati in modo corretto ma che preveda che i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie limitando così i costi sanitari e sociali di una terapia tardiva.
La Mission di OSSFOR è favorire una sinergia tra il mondo istituzionale, politico, accademico ed imprenditoriale attraverso un libero confronto utile ad identificare le strategie da mettere in atto. La base di questo confronto è data dall’analisi dell’impatto delle MR e la valutazione dei farmaci orfani e dalle informazioni che l’Osservatorio si impegna a generare con continuità.
In particolare OSSFOR lavora per:
- Aggregare e sistematizzare le informazioni esistenti su Malattie Rare e Farmaci Orfani
- Fare attività di ricerca propria per generare sistematicamente analisi, studi, approfondimenti, informazioni e dati, utili ad alimentare il confronto tecnico-politico
- Rappresentare un luogo di confronto attivo tra tutti gli stakeholder di settore
- Proporre soluzioni organizzative ed iniziative normative o legislative per una gestione ottimale del settore dei farmaci orfani e delle malattie rare
A inizio di ogni anno individua una tematica da affrontare sul quale il Tavolo Tecnico di OSSFOR svolge una attività di ricerca i cui risultati vengono pubblicati in un Quaderno monotematico. Gli incontri a “porte chiuse” con i decision-maker istituzionali che partecipano allo studio, hanno l’obiettivo di facilitare un confronto libero e scevro dal peso della comunicazione sui temi che vengono posti in discussione. I Tavoli si ampliano progressivamente a tutti gli stakeholder di settore per favorire un dibattito operativo intorno le tematiche affrontate e diffondere i risultati delle ricerche condotte durante l’anno.
L’obiettivo ultimo dell’attività dell’Osservatorio è quello di giungere alla proposizione di soluzioni organizzative ed iniziative normative o legislative finalizzati alla ottimizzazione della gestione del settore dei farmaci orfani e delle malattie rare.
La piattaforma multistakeolders di OSSFOR è composta da:
- Alleanza Malattie Rare (AMR), il Tavolo Permanente delle Associazioni che rappresenta un luogo di fattiva collaborazione tra la società civile ed il mondo istituzionale. Ad oggi hanno aderito al Tavolo oltre 340 organizzazioni di Primo e Secondo livello.
- Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, nato nel febbraio del 2012 e ricostituito nel novembre 2022, ha l’obiettivo di creare un interesse coordinato e continuativo su un tema di grande rilevanza socio-sanitaria e per favorire lo sviluppo di politiche di gestione e presa in carico.
- GdL Malattie Rare e Farmaci Orfani SIF (GdL SIF4RARE) nasce con l’obiettivo principale di promuovere la ricerca traslazionale delle malattie rare, con particolare riferimento alle malattie rare di origine genetica non oncologiche
- SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie), lavora per la standardizzazione delle cure e di percorsi terapeutici e raggiungere un’assistenza che sia al passo con il progresso della medicina e allo stesso tempo sostenibile.
- Tavolo Permanente dei Coordinamenti Regionali Malattie Rare, formato dai coordinatori regionali che, secondo l’Accordo Stato-Regioni del 10 maggio 2007, hanno il compito di coordinare la rete di assistenza, fornire informazioni sulle malattie rare, rapportarsi con le associazioni di utenza.
L’Osservatorio Farmaci Orfani si finanzia attraverso un contribuito annuale ed incondizionato del maggior numero possibile di aziende impegnate nella ricerca e nello sviluppo di farmaci orfani. L’estrema «parcellizzazione» dei finanziatori è massima garanzia di indipendenza e terzietà rispetto ai finanziatori stessi e nei confronti delle istituzioni.
Rapporti, analisi, documenti preparatori, proposte organizzative e normative ed ogni altro documento elaborato e prodotto dall’Osservatorio vengono resi pubblici attraverso la pubblicazione sul sito www.osservatoriofarmaciorfani.it
