In una medicina che va sempre di più verso la personalizzazione della cura, le malattie rare rappresentano un avamposto per le altre branche della scienza medica poiché permettono di testare modelli diversi e politiche nuove mirate ad anticipare e ad accogliere questo progresso. Di questo argomento parleremo alla nuova edizione del Forum della Leopolda 2017, durante l’incontro:
“Le MALATTIE RARE, un modello per l’innovazione.
Dalla ricerca ai rapporti con i pazienti”
Venerdì 29 settembre 2017, ore 11-13
Stazione Leopolda - Viale Fratelli Rosselli, 5 Firenze
In questo incontro si intende ripercorrere gli aspetti di maggior innovazione che caratterizzano il settore. Dalla ricerca, dove la focalizzazione su patologie ultrarare accelera i modelli di personalizzazione, alla valutazione, dove i modelli tradizionali di HTA falliscono e devono essere trovate strade adatte ai piccoli numeri, all’accesso, dove i programmi di accesso anticipato tracciano rotte utili per tutti i farmaci, all’advocacy, in cui si sperimentano modelli di coinvolgimento differenti nei quali i pazienti convivono con le istituzioni.
Programma:
Introduce: Ilaria Ciancaleoni Bartoli – Giornalista, Direttore Osservatorio Malattie Rare
11.00 -11.30 - RICERCA E SVILUPPO SUI FARMACI ORFANI COME MODELLO VERSO LA TERAPIA PERSONALIZZATA
Ilaria Ciancaleoni Bartoli – Giornalista, Direttore Osservatorio Malattie Rare
Intervista Baroukh M. Assael – Autore di “Il gene del Diavolo”
11.30 – 12.00 HTA DEI PICCOLI NUMERI
Federico Spandonaro – Direttore CREA Sanità – OSSFOR
Andrea Messori* – Direttore UOC Supporto Acquisizioni Beni e Servizi ESTAR
Ida Fortino – Dirigente Area Strategie ed Economia del Farmaco, AIFA
Lara Pippo – Head of Market Access CSL Behring
12.00 – 12.30 GLI EARLY ACCESS PROGRAM: UN MODELLO ITALIANO PER L’EUROPA?
Seminario per presentare il 2° Quaderno OSSFOR e proporre le soluzioni elaborate nei tavoli di lavoro
Roberta Venturi – Ricercatore OSSFOR
Sandra Petraglia* – Area Pre-autorizzazione e Dir. Uff. Ricerca e Sperimentaz. Clinica, AIFA
Laura Crippa – Director External Affairs Shire
12.30 – 13.00 L’ALLEANZA MALATTIE RARE: MODELLI INNOVATIVI DI DIALOGO TRA GLI STAKEHOLDER
Incontro pubblico con le associazioni di pazienti
Francesco Macchia – Coordinatore OSSFOR
Paola Binetti* – Onorevole Camera dei Deputati
Simona Bellagambi – Consiglio Direttivo EURORDIS
13.00 – 13.30 MALATTIE RARE: COSA CAMBIA CON I NUOVI LEA
Ilaria Vacca – Caporedattore OMAR
Silvia Arcà – Direttore Generale Livelli essenziali di assistenza, assistenza territoriale e sociosanitaria, Ministero della Salute
Conclusioni
