Farmaci orfani, settore in crescita ma le terapie soddisfano solo il 3% dei bisogni dei pazienti

farmaci orfani, evento Osservatorio Farmaci OrfaniPiù ricerca, più investimenti e migliori normative di accesso.
Francesco Macchia (OSSFOR): “E’ importante riuscire a capitalizzare il potenziale di innovazione”

Firenze – È in crescita il settore dei farmaci orfani: nel 2017, sono state ben 10 le nuove terapie per le malattie rare su 73 farmaci autorizzati in totale dall’Agenzia Europea per i Medicinali. Aumenta anche l’investimento del servizio sanitario nazionale destinato alle malattie rare: rispetto alla spesa farmaceutica pubblica totale, dal 2015 al 2016 passa dal 5,0 al 5,9 per cento*. Anche sul fronte regolatorio la situazione migliora: il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani passa da un tempo di attesa di 29 mesi tra l’autorizzazione dell’EMA alla determina di prezzo e rimborso AIFA per il triennio 2011/2013 a un tempo di 13 mesi per il triennio 2014/2016; un periodo più che dimezzato che velocizza l’effettiva disponibilità dei farmaci per i pazienti.

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