Farmaci orfani: necessario distinguere tra terapie per malattie rare e ultra-rare

Farmaci orfani - Immagine esemplificativaDa uno studio canadese emerge come l'attuale valutazione dei medicinali orfani sfavorisca l’accesso ai trattamenti per patologie rarissime

La rivista Orphanet Journal of Rare Diseases ha pubblicato un’interessante review canadese in cui vengono messi a confronto diversi farmaci orfani in base all’incidenza della malattia a cui sono rivolti. Gli esiti dello studio sembrano dimostrare, in termini statistici, come l'attuale classificazione dei farmaci orfani conduca ad uno sbilanciamento, nel numero di medicinali autorizzati e rimborsati, a sfavore dei trattamenti destinati alle patologie ultra-rare.

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