L’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR ha presentato oggi il VII Rapporto Annuale realizzato da OMaR - Osservatorio Malattie Rare e C.R.E.A. Sanità - Centro per la Ricerca Economica Applicata alla Sanità in collaborazione con importanti esperti del mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani. Il volume ha la finalità di fornire un supporto alla comprensione delle dinamiche che caratterizzano il settore delle malattie rare e dei farmaci orfani, proponendo contributi originali capaci di leggerne i fenomeni da varie prospettive. Una specificità del Rapporto è rappresentata dall’impegno di elaborare dati quantitativi tesi a colmare le attuali carenze informative.
Il Rapporto contiene un approfondimento dedicato alla normativa europea e italiana che regolamenta il settore, illustra i processi e le tempistiche dei percorsi autorizzativi dei FO, pubblica un approfondimento sui PDTA approvati nelle regioni italiane e raccoglie una fotografia delle condizioni che vivono oggi le persone con malattia rara e i caregiver. In particolare, raccoglie 19 contributi che si possono raggruppare secondo quattro prospettive: le analisi epidemiologiche, l’accesso e la ricerca nel campo dei farmaci orfani, la spesa del SSN, gli aspetti di governance.
In sintesi, in continuità con gli anni precedenti, sono stati analizzati i trend del settore che hanno evidenziato come la situazione sia congelata; pur riconoscendo i miglioramenti in tema di nuove opportunità terapeutiche che arrivano al mercato e dei tempi di accesso realizzatisi nel medio periodo, rimangono persistenti alcune criticità ben evidenziate nelle risposte assistenziali e, in particolare, nelle segnalazioni dei pazienti e delle loro Associazioni. Peraltro, OSSFOR registra che si è in una fase di transizione, in attesa che a livello nazionale si esplichino gli effetti della Legge n. 175 del 2021 e del Decreto Tariffe, e a livello europeo si completi l’iter di riforma del quadro normativo per i medicinali orfani e per i medicinali pediatrici nell'UE per il quale la Commissione Europea ha ritenuto necessario avviare una revisione (Inception Impact Assessment - Revision of the EU legislation on medicines for children and rare diseases, 2020).
Durante l’evento, organizzato su iniziativa del Senatore Francesco Zullo, hanno partecipato rappresentanti delle Istituzioni italiane ed europee, esperti, tecnici e Associazioni dell’Alleanza Malattie Rare che nel corso delle due tavole rotonde hanno affrontato i temi di maggior interesse quali la governance delle malattie rare, il riordino delle reti e il PNMR per capire quali sono i problemi che i pazienti affrontano ed individuare le possibili soluzioni. Come già evidenziato nei contributi del Rapporto, anche dal confronto si conferma la necessità di monitorare i processi di implementazione della nuova governance, producendo evidenze a supporto di proposte di correzione e miglioramento degli aspetti che si paventa possano essere soggetti a rischi distorsivi e/o non capaci di incontrare le esigenze dei pazienti e delle loro famiglie.
Si può scaricare il VII Rapporto Annuale a a QUESTO LINK
