Cosa prevede il pnmr per i trattamenti farmacologici

Il Sottosegretario alla salute Gemmato ha annunciato l'approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare (PNMR) 2023-2025 da parte della Conferenza Stato Regioni. Il Piano è uno strumento di programmazione e pianificazione centrale nell’ambito delle malattie rare, che fornisce indicazioni per l’attuazione e l’implementazione dei Livelli Essenziali di Assistenza (Lea). L'ultimo approvato era il PNMR 2013-2016.

Il Piano attuale affronta i medesimi ambiti di sanità pubblica e di ricerca del piano precedente, attorno ai quali si svilupperà la pianificazione nazionale nei prossimi anni. È strutturato in capitoli verticali che includono azioni specifiche e capitoli orizzontali che includono azioni che contribuiscono trasversalmente a integrare tutti gli ambiti principali:

- Capitoli verticali: Prevenzione Primaria; Diagnosi; Percorsi assistenziali; Trattamenti farmacologici; Trattamenti non farmacologici, Ricerca;

- Capitoli orizzontali: Formazione; Informazione, Registri e monitoraggio della Rete nazionale delle malattie rare.

Il Piano punta a rafforzare il raccordo strategico con gli altri piani e documenti di programmazione nazionale che coinvolgono l’ambito delle malattie rare, affinché convergano in maniera efficiente ed efficace, verso obiettivi comuni.

Per quanto riguarda l’ambito dei trattamenti farmacologici, nel PNMR si legge che l’accesso ai trattamenti per le malattie rare deve essere garantito secondo principi di efficacia, tempestività, equità e semplificazione dei percorsi, con attenzione sia ai trattamenti eziologici con azione mirata sul meccanismo patogenetico alla base della malattia, laddove esistenti, sia a quelli sintomatici e di supporto finalizzati al controllo e al miglioramento dei sintomi. Deve essere preservata la qualità di vita dei pazienti, il mantenimento delle funzioni, e il contrasto delle comorbidità. Al tempo stesso, devono essere garantiti il rispetto dei principi di efficienza e la sostenibilità dei trattamenti (economica, organizzativa, sociale e culturale), tenendo conto dei potenziali picchi di spesa territoriale ed ospedaliera, sia in relazione a cluster di pazienti, sia in relazione all’attrattività del Centro di riferimento.

Nonostante sia disponibile un insieme articolato di trattamenti, di cui molti risultano di fatto essenziali e insostituibili per garantire gli obiettivi di cura di cui sopra, attualmente, sono inclusi nei LEA solo i medicinali

appartenenti alla classe A (art. 8 del dPCM 12 gennaio 2017) e i medicinali appartenenti alla classe H. Inoltre, l’art. 9 del dPCM 12 gennaio 2017 fornisce ulteriori disposizioni sulle modalità di fornitura dei medicinali da parte delle Regioni e delle Province autonome in ambito di assistenza domiciliare, residenziale e semiresidenziale, nonché dei farmaci per il periodo immediatamente successivo alla dimissione dal ricovero

ospedaliero o alla visita specialistica ambulatoriale, limitatamente al primo ciclo terapeutico completo. Lo stesso articolo fornisce disposizioni sull’erogazione dei medicinali innovativi e dei medicinali utilizzabili per un'indicazione diversa da quella autorizzata e sulle situazioni in cui non esista valida alternativa terapeutica.

Obiettivi

1. Favorire l’accesso tempestivo a farmaci eziologici, patogenetici, sintomatici e sostitutivi di dimostrata

efficacia nel modificare positivamente la storia naturale della malattia e migliorare la qualità di vita del paziente;

2. Facilitare e semplificare gli accessi a tutte le opzioni terapeutiche previste dai Piani Terapeutici Individuali

e redatti dai clinici dei Centri di riferimento per le malattie rare, con garanzia di sistematica e tempestiva disponibilità di quanto previsto dalle determine di AIFA;

3. Creare un sistema equo di accesso ai trattamenti per le malattie rare abbattendo le disparità tra differenti aree geografiche (Regioni/PPAA e ASL) o sottogruppi di popolazione. In particolare, devono essere dispensati senza oneri per il paziente i farmaci in fascia C, off-label o non in commercio in Italia, di dimostrata efficacia per la patologia in oggetto, quando siano prescritti dallo specialista del Centro di riferimento mediante il Piano terapeutico individuale (compreso nel PDTAP della L. 175/2021), in base a criteri di essenzialità e non sostituibilità riferiti alla condizione del malato ed esplicitamente definiti;

5. Integrare le valutazioni Health Techonology Assessment (HTA) per le strategie terapeutiche nelle malattie rare, con analisi che riguardino il valore terapeutico globale e la ricaduta sulla spesa sostenuta da altri comparti prestazionali, nonché dalle famiglie;
6. Garantire, anche attraverso l’alleanza tra Istituzioni e Associazioni, e altre selezionate fonti qualificate e competenti la generazione e la diffusione di un’informazione corretta sulle evidenze a sostegno delle diverse strategie terapeutiche.

Azioni

1. Valutazione integrata, da parte di AIFA, degli strumenti normativi esistenti al fine di ottimizzare il loro utilizzo per le diverse casistiche in modo trasparente e omogeneo tra tutte le Regioni;

2. Istituzione di un gruppo di lavoro congiunto AIFA e Tavolo tecnico per le malattie rare delle Regioni/PPAA per predisporre una ricognizione dei farmaci non in fascia A, H o compresi nella legge n. 648/1996 e delle altre strategie terapeutiche già garantite nelle varie Regioni/PPAA e per redigere, entro 12 mesi dalla pubblicazione del presente piano, un elenco unico su base nazionale, annualmente rinnovato. Individuare i percorsi che consentano l’effettiva erogazione di tali farmaci a carico del SSN in modo omogeneo in tutto il Paese;

3. Ricognizione, da parte di un gruppo di lavoro congiunto AIFA, Ministero della Salute e Tavolo tecnico per le malattie rare delle Regioni, delle casistiche di accessi precoci a trattamenti con adeguate evidenze di efficacia non ancora autorizzati o disponibili sul territorio nazionale. Analisi dei possibili strumenti per facilitare l’accesso precoce a tali trattamenti. Il gruppo di lavoro si impegna ad informare e a consultare i soggetti istituzionali e associativi interessati negli specifici argomenti trattati;

4. Definizione delle modalità che consentano il trattamento a carico del SSN, anche presso la ASL di residenza, del paziente con piano redatto da un Centro di riferimento fuori dalla Regione di residenza, per tutte le terapie/cure che rispettano gli standard stabiliti secondo le indicazioni e le valutazioni dell’AIFA, garantendo che in tutte le Regioni/PPAA siano rispettati gli stessi standard minimi nella erogazione dei trattamenti per malattie rare;

5. Promozione di attività di formazione e informazione sulla tutela della sicurezza dei pazienti quale principio alla base delle decisioni;

6. Avvio di un percorso di Horizon Scanning e conseguenti valutazioni di impatto economico a breve-medio termine (3-5 anni) e pianificazione delle strategie nazionali e regionali, al fine di garantire un accesso equo e sostenibile nel tempo;

7. Definizione e implementazione di un percorso per la segnalazione e gestione delle carenze e/o indisponibilità nel territorio nazionale di farmaci per il trattamento delle malattie rare, la cui acquisizione possa beneficiare di interventi centralizzati;

8. Assicurare l’importazione di farmaci in commercio in altri Paesi con indicazioni diverse rispetto all’utilizzo per la malattia rara, per la quale esistono evidenze scientifiche di efficacia e sicurezza, purché compresi nei piani terapeutici redatti dai Centri di riferimento per malattie rare.

Strumenti

1. Utilizzare nelle procedure di negoziazione e rinegoziazione dei prezzi le evidenze ottenute dai dati di “real world” disponibili attraverso monitoraggi di popolazione regionali, nazionali ed europei/ internazionali;

2. Gli stessi monitoraggi, con adeguate integrazioni, potranno essere usati anche per valutazione “real life” dell’impatto dei trattamenti nei percorsi assistenziali e nella sfera sociale;

3. Potenziare e valorizzare il ruolo dello Stabilimento chimico farmaceutico militare, Unità Produttiva dell'Agenzia Industrie Difesa nell’attuazione dell’azione indicata al punto 7;

4. Avviare progetti di monitoraggio in real world dell’efficacia dei farmaci off-label a livello nazionale e regionale, condivisi da AIFA, ISS e Regioni/PPAA, nell’ottica di razionalizzare gli accessi e garantire una gestione appropriata delle risorse;

6. Definire procedure condivise su base nazionale per percorsi accelerati di attivazione di sperimentazioni su farmaci o strategie integrate che comprendano anche l’uso di farmaci particolarmente promettenti;
7. Aggiornare la normativa di riferimento al fine di rendere attuabili le azioni indicate nel presente piano, con particolare riferimento al DM sugli usi terapeutici di medicinali sperimentali 7 settembre 2017 e DM sulla importazione dei medicinali 11 febbraio 1997.

Indicatori

1. Riduzione di almeno il 30% dei tempi di presentazione del dossier di negoziazione da parte dei titolari di farmaci orfani in seguito all’approvazione da parte del CHMP di EMA;

2. Disponibilità entro 12 mesi dalla pubblicazione del presente piano dell’elenco nazionale dei trattamenti non compresi nelle fasce di rimborsabilità ma, in quanto essenziali e non sostituibili, erogabili in tutto il territorio nazionale a carico del SSN in base alla procedura di cui al punto 2 della sezione Azioni;

3. Produzione entro 12 mesi dall’approvazione del PNMR di un primo documento di Horizon Scanning sui farmaci per le malattie rare e relativo impatto economico stimato a seguito della rimborsabilità tramite SSN;

4. Produzione entro 36 mesi di un successivo documento di monitoraggio HTA a seguito dell’inserimento effettivo dei farmaci in oggetto nel prontuario.